Center for Genome Research

The mission of the Center is the development of genetic technologies, the adaptation of these technologies to obtain new knowledge about normal and pathological processes and the application of this knowledge to solve human health problems.

Целью программы является разработка инновационных генотерапевтических стратегий и инструментов редактирования генома для лечения наследственных заболеваний, создание моделей и технологий направленной регуляции экспрессии генов для применения в биомедицине. Программа направлена на создание прототипов препаратов, эффективных стратегий диагностики и лечения заболеваний, не поддающихся стандартной терапии. Основные направления включают генную терапию врожденных иммунодефицитов и миодистрофии Дюшенна, создание животных моделей нейродегенеративных заболеваний и тестирование прототипов препаратов на этих моделях, а также разработку эффективных систем доставки геномных редакторов и создание новых генетических технологий на основе белков-аргонавтов и эпигенетических редакторов.

Кроме того, целью программы является поддержка и развитие ведущих лабораторий ИБГ РАН и МГУ, проводящих исследования в области генетических технологий, и подготовка научных кадров мирового уровня в этой области.

Реализуются следующие мероприятия Федеральной программы:

Мероприятие 1 «Создание и развитие на базе научных и образовательных организаций лабораторий и центров, осуществляющих исследования в области генетических технологий, в частности технологий генетического редактирования, и их техническая поддержка»

Мероприятие 2 «Проведение научных исследований и разработок с применением генетических технологий, включая разработку и внедрение биологических препаратов, диагностических систем и иммунобиологических средств для сферы здравоохранения, а также биотехнологий для сельского хозяйства и промышленности»

2.1. Генная терапия  врожденных ошибок иммунитета.

2.2. Поиск эффективной терапии миодистрофии Дюшенна и ее тестирование на созданных ранее моделях в животных.

2.3. Создание лабораторных моделей наследственных форм нейродегенеративных заболеваний человека и поиск эффективной терапии на основе подавления экспрессии гена-мишени.

2.4. Разработка инструментов  для регуляции экспрессии генов на основе CRISPR-dCas9 и для доставки геномных редакторов в клетки человека ex vivo и in vivo  с целью создания прототипов генотерапевтических препаратов.

2.5. Белки-аргонавты прокариот, их применение в биомедицине.

2.6. Разработка методов управления структурой 3Д-генома для решения биомедицинских задач.

Мероприятие 3 «Подготовка высококвалифицированных кадров».

РЕЗУЛЬТАТЫ ВЫПОЛНЕНИЯ ПРОГРАММЫ